新京報(bào)訊（記者王卡拉）每年6月是重癥肌無力關(guān)愛月，近日，由中國罕見病聯(lián)盟、北京罕見病診療與保障學(xué)會(huì)發(fā)起，再鼎醫(yī)藥支持的“給力人生不將就”——2025重癥肌無力關(guān)愛月活動(dòng)暨患者“雙達(dá)標(biāo)”護(hù)航行動(dòng)啟動(dòng)會(huì)上，國內(nèi)首份《重癥肌無力治療滿意度調(diào)研報(bào)告》（以下簡稱《報(bào)告》）發(fā)布，醫(yī)患代表分享了各自對(duì)治療目標(biāo)、治療滿意度的看法，共同探討如何提升醫(yī)患溝通效率，實(shí)現(xiàn)“雙達(dá)標(biāo)”。與此同時(shí)，專家呼吁患者每周做一次ADL量表自評(píng)，居家監(jiān)測病情控制情況。
此次《報(bào)告》是基于對(duì)國內(nèi)近千名重癥肌無力患者和醫(yī)生的調(diào)研結(jié)果?！秷?bào)告》顯示，針對(duì)治療滿意度，患者呈現(xiàn)出“心口不一”的狀態(tài)——超七成患者（74.2%）自評(píng)對(duì)當(dāng)前的治療效果滿意，但多個(gè)維度的數(shù)據(jù)同時(shí)表明，超四成患者（43.2%）實(shí)際仍受癥狀控制不佳或副作用不耐受的困擾，即治療未“達(dá)標(biāo)”。
總體而言，醫(yī)生對(duì)治療的滿意度比患者更高，且醫(yī)患對(duì)治療滿意度的感知存在差異。北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科主任醫(yī)師管宇宙教授分析，醫(yī)患對(duì)治療滿意度的差異有多方面原因，醫(yī)生普遍更關(guān)注肉眼可見的癥狀等生理指標(biāo)，但患者還追求容貌、社交、情緒、心理等體驗(yàn)，這些需求在有限的門診時(shí)間里很難被觀察到或溝通清楚。
此外，《報(bào)告》中，39.4%的患者將減輕治療副作用列為當(dāng)下最主要的治療目標(biāo)，超過癥狀控制、防止復(fù)發(fā)。長期以來，重癥肌無力以糖皮質(zhì)激素、非激素類免疫抑制劑等傳統(tǒng)治療方案為主。在長期治療過程中，許多患者雖然癥狀得到改善，但也經(jīng)歷了藥物副作用的影響。
管宇宙教授指出，重癥肌無力的治療沒有所謂的100分，患者需客觀理性地接受與疾病長期共存的現(xiàn)實(shí)，醫(yī)生也需要及時(shí)與患者溝通，幫助患者了解治療的進(jìn)展，保持對(duì)治療的合理預(yù)期。實(shí)現(xiàn)療效和安全性的“雙達(dá)標(biāo)”，是醫(yī)患共同的治療目標(biāo)。
目前，國內(nèi)外多個(gè)診療權(quán)威指南和共識(shí)都將“雙達(dá)標(biāo)”列為重癥肌無力的治療目標(biāo)。第一重達(dá)標(biāo)是療效達(dá)標(biāo)，即幫助患者實(shí)現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制；第二重達(dá)標(biāo)是安全性達(dá)標(biāo)，即治療副作用最小化。只有實(shí)現(xiàn)“雙達(dá)標(biāo)”，患者才能真正意義上回歸生活。
北京醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師殷劍教授表示，對(duì)患者而言，短期雙達(dá)標(biāo)意味著迅速控制癥狀，降低危象和疾病惡化風(fēng)險(xiǎn)。長期雙達(dá)標(biāo)能降低激素用量，最大程度地減少副作用。重癥肌無力患者規(guī)律使用生物靶向制劑，有望實(shí)現(xiàn)短期和長期“雙達(dá)標(biāo)”，回歸正常生活。
作為一種慢性疾病，重癥肌無力病程長，疲勞、感染等多種因素都會(huì)誘發(fā)疾病的復(fù)發(fā)和加重。因此，對(duì)病情的評(píng)估和管理尤為重要。ADL評(píng)估工具可以直觀記錄癥狀波動(dòng)和激素用量，判斷是否實(shí)現(xiàn)“雙達(dá)標(biāo)”。但《報(bào)告》顯示，僅不到一成患者能每周一次規(guī)律使用ADL評(píng)估工具。
四川省人民醫(yī)院罕見病醫(yī)學(xué)中心主任談頌教授表示，患者每周一次ADL量表自評(píng)，做幾道選擇題就能看出呼吸、四肢、延髓、眼肌等肌肉的活動(dòng)能力。一方面患者居家就能直觀了解病情控制情況，另一方面也能幫助醫(yī)生量化地識(shí)別癥狀控制不佳或副作用不耐受的患者。
談頌提醒，ADL得分越高，表明疾病對(duì)日常生活的影響越大，0或1分是理想的達(dá)標(biāo)成績。當(dāng)ADL評(píng)分≥5分，說明癥狀控制不夠理想，需盡快聯(lián)系醫(yī)生復(fù)診；當(dāng)ADL評(píng)分中，延髓部分得分≥2分，說明吞咽、說話、咀嚼受到明顯影響，也應(yīng)聯(lián)系醫(yī)生復(fù)診。
校對(duì) 趙琳
